혈액 암과 같은 급성 골수성 백혈병(AML)을 개발할 수 있는 하나 de novo 에서는 건강한 사람 또는 환자에서 선행 질병이라는 myelodisplastic syndrome(MDS). MDS 으로 간주 될 수 있 암성 질병에 영향을 미치는 골수성 세포는 반면,AML 은 적극적인 치명적인 혈액암 특징으로하는 대규모 축적의 악성에 폭발 골수 및 혈액입니다. 매년 북미 지역의 10 만 명 중 4 명(약 10 만 명)입니다. 진단을받은 환자의 경우,진단을받은 환자의 경우 2~3 개월이 걸릴 수 있습니다.,10 만 명당 6 명(약 10 만 명) 1,200)은 AML 로 진단됩니다. 표준 요법을 위한 MDS 및 AML 포함 화학요법으로 약물이라고 azacytidine 에 대 한 또는 decitabine 는 화학 물질의 수정의 핵에서 혈액 암세포에서 같은 방법으로는 유전자의 청사진,DNA,암세포의 변경. Aml 환자를위한 치료법은 빠르게 분열하는 백혈병 세포의 DNA 를 손상시키고 그들을 죽이는 시타 라빈을 이용한 화학 요법을 포함합니다. 이러한 치료법이 실패하면 aml 환자는 혈액 줄기 세포 이식을 받게됩니다., 그러나,그럼에도 불구하고 최근의 진보에서 이러한 트리트먼트,많은 MDS 환자를 신속하게 개발하는 공격적인 AML 고 죽어서 이 병을 보여는 새로운 또는 개선 치료가 시급히 필요합니다.
우리가 관찰되는 부분군의 MDS 환자를 수행하는 유전자 변형이라고 GFI136N 저항 azacytidine 에 대 한 또는 decitabine 처리와 매우 빠르게 개발하는 AML. 이 고위험 환자들은이 유전자 변형을 가지고 있지 않은 환자들보다 훨씬 일찍 그들의 질병에 굴복합니다., 우리가 알고있는에서 이전의 연구와 마우스 우리는 설계를 수행하이 인간의 GFI136N 유전자 변이를 생산하는 탈 단백질을 일으킬 수 있는 미묘한 변경에서는 구조물의 염색체(라는 게놈 비계). 우리가 믿는 우리는 이러한 변경이 발생하는 비정상적인 규제의 혈구 개발 및 생산의 비정상적혈구가 있는 고위험하가 혈액 암세포., 여기에는 제안 사용하는 현대적인 고 처리량 유전체학 방법을 공개하는 방법 GFI136N 단백질 변경 genomic 발판에 세포를 쥐에서 개발 AML 에서 MDS 및 환자에서 MDS 을 AML 진행. 우리의 결과를 식별 할 수 있는 약의 정상화 할 수 있습 genomic 비계와 복구에 의해 손상에 GFI136N 변형이 있습니다. 이러한 약물을 사용하여 다음을 수행할 수 있습니다 보완하고 개선 현재 azacytidine 에 대 한 또는 decitabine MDS 요법을 위한 환자를 수행하는 GFI136N 위험이 높은 유전자 변형이 있습니다.
