Spesso diamo per scontato il nostro sistema immunitario e nervoso. Assumiamo che il nostro sistema immunitario ci proteggerà dalle malattie e quando gli agenti patogeni invadono il nostro corpo. Allo stesso modo, assumiamo che il nostro sistema nervoso prenderà informazioni dall’ambiente, le trasmetterà al nostro cervello e quindi permetterà al nostro cervello di muovere i muscoli.
Ma cosa succede quando il sistema immunitario pensa che il tuo sistema nervoso sia il nemico e attacca il tuo corpo?, Questa risposta autoimmune è la triste realtà di coloro che soffrono di sclerosi multipla (SM).
La SM è un disturbo debilitante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. La SM comporta paralisi progressiva, dolore, compromissione della memoria e spesso porta alla morte. Il Canada ha la dubbia distinzione di avere il più alto tasso di SM nel mondo. La ragione di questo alto tasso di SM non è nota.
Come neuroscienziato, ho un profondo interesse a comprendere la funzione del sistema nervoso e le varie malattie e lesioni che lo affliggono., Il sistema nervoso è davvero l’ultima frontiera della scienza, con vasti regni inesplorati. Inoltre, le malattie di questo sistema hanno un effetto profondo sia sui pazienti che sulle loro famiglie.
Quindi, il mio obiettivo è non solo comprendere queste malattie da una prospettiva scientifica, ma anche ideare trattamenti e nuovi approcci per migliorare la qualità della vita. Quando si tratta di SM, ho una connessione molto personale, come ho diversi amici intimi che sono stati diagnosticati con la malattia.,
Un cavallo di Troia per le cellule immunitarie
Il sistema nervoso è costituito da milioni di connessioni, simili a fasci di fili. Come i fili in casa, sono isolati, proteggendoli dall’ambiente e consentendo una rapida comunicazione tra le cellule.
A differenza dei fili in casa, questo isolamento è fatto di un materiale grasso chiamato mielina. Nella SM, questa guaina mielinica viene distrutta, lasciando scoperte le connessioni neurali. Ciò si traduce in neuroni che non riescono a inviare segnali, portando alla paralisi e alla morte finale.,
Attualmente ci sono poche opzioni di trattamento per la SM, con la maggior parte dei sintomi di trattamento e non la malattia stessa. Alcune terapie di prima linea tentano di modificare il sistema immunitario, ma lo fanno sopprimendo l’intero sistema immunitario, rendendo così il paziente suscettibile alle infezioni.
L’approccio che abbiamo sviluppato è quello di indirizzare specificamente le cellule che causano la malattia. Rimuovendo le cellule che causano la malattia, si ipotizza che questo permetterà al corpo di riparare se stesso, e quindi migliorare la qualità dei risultati di vita nei pazienti.,
Abbiamo un nuovo approccio per eliminare direttamente le cellule che causano la SM, simile al cavallo di Troia impiegato dai greci. Inganniamo le cellule immunitarie difettose nel pensare che stanno attaccando il corpo, quando in realtà vengono attaccate da sole.
I topi riacquistano la capacità di camminare
Usiamo un costrutto proteico costruito da tre proteine. La prima proteina imita l’isolamento grasso che circonda i neuroni (mielina). Questo dovrebbe, in teoria, causare le cellule immunitarie che stanno cercando questa proteina per legarsi al nostro farmaco., La seconda proteina è una sequenza di internalizzazione, che fa sì che qualsiasi cellula che si lega alla prima proteina, prenda il nostro farmaco.
La terza proteina è un segnale di morte. Quindi qualsiasi cellula immunitaria che si lega al nostro costrutto prenderà l’intera sequenza proteica e poi morirà. Nell’individuo sano, non ci dovrebbero essere cellule immunitarie che riconoscono questa proteina. Nel paziente con SM, le cellule immunitarie aberranti vengono specificamente eliminate.
Nei nostri studi, abbiamo testato questo nei topi con risultati sorprendenti. Abbiamo scoperto che le cellule immunitarie aberranti sono state specificamente eliminate., Ma più importanti erano i cambiamenti nella capacità dei topi di muoversi. I topi trattati sono stati rapidamente in grado di riacquistare la capacità di camminare.
Abbiamo replicato questo studio più volte con lo stesso risultato ogni volta. Attualmente stiamo studiando quale sia il limite di dose superiore di questo composto, per determinare gli intervalli di sicurezza.
Potenziale per le malattie autoimmuni
Mentre siamo abbastanza entusiasti dei risultati, rimane un bel po ‘ di lavoro da completare. Abbiamo intenzione di testare il nostro composto sul sangue ottenuto da pazienti con SM., Isolando il loro sangue, saremmo in grado di testare il nostro composto in una capsula di petri e osservare gli effetti sulle loro cellule immunitarie.
Combinando i nostri modelli animali con soggetti di test umani, la nostra intenzione è quella di tradurre rapidamente il nostro studio negli esseri umani nel prossimo futuro.
Un’applicazione interessante della nostra tecnologia è che può essere utilizzato anche in una varietà di altre malattie autoimmuni. In tali casi, la proteina che viene attaccata dal corpo può essere facilmente scambiata per un’altra — quindi il farmaco funzionerà anche su quelle cellule aberranti.
